美科研人员改良“基因剪刀” 为疾病治疗再取得突破

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五年前诞生的CRISPR基因编辑工具像“剪刀”一般可剪切DNA(脱氧核糖核酸),带来了基因改造的医学新革命。现在,CRISPR发明者之一、美国布罗德研究所张锋团队在此前基础上研发出能剪切RNA(核糖核酸)的新“剪刀”。这是基因编辑领域的又一个重大突破。


人类的许多疾病都与遗传物质DNA有关,CRISPR技术在高效修改DNA、为治愈疾病带来希望的同时,也带来安全和伦理上的顾虑。RNA的作用是传递DNA的遗传指令,因此编辑修改这个“信使”以传递出正面的DNA指令,理论上同样能达到治疗疾病的目的。


张锋团队10月26日在美国《科学》期刊上报告说,他们在CRISPR工具基础上开发出了REPAIR编辑系统,其基本元件是一种特定酶和一种特定蛋白质,能高效修改与疾病相关的RNA单个碱基。

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