创新抗癌药物“派姆单抗”（pembrolizumab）能通过调节免疫系统，抗击疾病和不同类型的肿瘤。这种药物在2014年9月获得批准，2022年的销售额近210亿美元，惠及全球各地的患者。然而，它从试验到面市的过程经历了许多波折。它可说是科研人员在研究抑制自身免疫疾病患者的免疫反应药物时无意间发现的。早期的产品研发项目还差点儿终止。
波折重重的过程，说明药物发现与开发所面临的挑战——成本高昂、挫折连连。研究显示，将一种新药物推向市场的成本超过10亿美元（约13亿新元），以及可能需要长达14年的时间；在2000年至2015年间开发的候选药物中，有86%未能达到预设的目标。
从目标识别和验证到临床前研究、临床试验及监管审批的过程，都充满了不确定性。
