基因就像一份写满指令的说明书，一旦其中某个“字母”出错，就可能引发疾病。新加坡国立大学研究团队借助人工智能，开发出一种更小、更精准，也更安全的基因编辑工具，有望让未来的基因治疗更可靠。
这项研究由国大杨潞龄医学院团队完成，结合人工智能设计与筛选方法，改良现有基因编辑工具，在提升修正能力的同时，减少对基因和细胞的伤害。相关成果已发表于国际期刊《先进科学》（Advanced Science）。
基因编辑工具主要用于修正脱氧核糖核酸（DNA）中的单一错误，这类错误与多种遗传疾病有关。与早期需要“剪开再修”的技术相比，这类方法只针对个别位置进行修改，风险相对较低。
不过，这项技术长期面对两大难题：一是效率越高，往往也更容易出现误改或额外损伤；二是许多高效工具体积较大，不容易送入人体细胞，限制实际应用。
研究团队因此选用一种体积较小的现行编辑工具作为基础，并借助人工智能分析它的结构，找出哪些地方会影响效果，再加以调整，让它运作得更顺畅。
同时，团队设计了一套筛选方法，从修正效果、是否会造成额外损伤，以及对细胞是否安全等方面，反复测试不同版本，最终选出整体表现最好的工具。
实验结果显示，改良后的工具在多项指标上明显提升：修正效率最高提升近12倍；不必要的DNA损伤减少约一半；对细胞的毒性是过去的十分之一；整体表现最高提升超过30倍。
项目负责人李政埈助理教授说：“在基因编辑中，效率提高往往会带来更多不必要的损伤。”他指出，团队通过人工智能设计结合筛选方法，“在提升效果的同时，也减少这些副作用”。
他补充，这套方法不仅适用于这一工具，也为开发更安全的基因编辑技术，提供一条可行路径。
从更广的趋势来看，人工智能正逐渐成为基因研究的重要工具。通过预测蛋白结构，研究人员可以更快找出关键位置并进行调整，大幅缩短实验所需时间。
研究团队指出，改良后的工具体积较小，更容易送进人体细胞，有望让基因治疗用在更多疾病上，特别是一些目前较难处理的遗传疾病。
