如果救命的解药不在药柜里,而是在与人工智能(AI)的对话框中,是否意味着人类正迎来一场生命科学的“大航海时代”?
澳大利亚科技企业家保罗·康宁汉(Paul Conyngham)用一次大胆尝试给出了答案。他没有医学背景,也没有科研团队,仅凭一台能与ChatGPT等生成式人工智能(Generative AI)对话的电脑,以及后期科研团队的协助,成功为病危的爱犬罗茜设计出专属的信使核糖核酸(mRNA)癌症疫苗,让它的病情明显改善。
作为目前少见的非专业人士借助AI深度参与药物设计的案例,康宁汉的尝试引发广泛讨论:当AI降低了获取医学知识和研究工具的门槛,未来拯救生命的技术壁垒,是否将不再像过去那样高不可攀?
若传统疗法失效 AI是最后的“救命稻草”?
罗茜是一只八岁的斯塔福混种犬,患有恶性肥大细胞癌。这是一种常见的犬类皮肤癌,源于免疫细胞,不仅容易复发,还可能扩散到全身器官。
罗茜曾接受手术、化疗及标准免疫治疗,但病情仍未受控,后腿长出明显肿瘤,兽医判断它可能只剩几个月的寿命。
面对几乎无路可走的治疗选择,拥有17年AI与机器学习经验的康宁汉,决定把爱犬的癌症当作一组须要破解的数据问题,尝试借助数据分析和AI工具寻找生机。
“罗茜是我最好的朋友,当我得知它得了癌症,我很崩溃。但我一定要试一试,尝试想出办法来阻止(癌症),这听起来可能有点疯狂,但我就是想试试看。”
康宁汉的第一步,是弄清楚罗茜的肿瘤与正常细胞究竟有何不同。
他自费约3000美元(约3800新元),委托大学实验室为罗茜的肿瘤进行基因测序,得到一份列出大量突变信息的庞大数据文件。
为了能快速理解和分析这些突变信息,并从中筛选出可能用于设计疫苗的治疗靶点,康宁汉最终选择求助AI。
AI如何精准锁定癌细胞?
2025年6月,康宁汉在与ChatGPT的一次对话中得知,或许能根据罗茜肿瘤的基因突变信息,为它量身定制一款专属癌症疫苗。随后,他与ChatGPT反复讨论不同技术路径,例如应选择结构较简单的肽疫苗,还是近年来发展迅速的mRNA疫苗。
基于肽的疫苗能够引发精确的免疫反应,具有巨大的个性化免疫治疗潜力。mRNA疫苗则利用脂质纳米颗粒包装特定蛋白的mRNA片段,将之送入细胞,指导身体自行产生抗原以激发细胞免疫。最常见和最成功的mRNA疫苗莫过于冠病(Covid)疫苗。
无论采用哪一种方案,关键问题在于:如何从海量突变信息中筛选出癌细胞特有的“新抗原”(neoantigens),作为疫苗攻击的目标。
所谓“新抗原”,是癌细胞因基因突变而产生的异常蛋白片段。正常细胞不会出现这种蛋白片段,所以它们有如癌细胞的“指纹”。只要免疫系统学会识别这些指纹,就能精准识别并攻击癌细胞。
随后,康宁汉利用谷歌开发的AlphaFold系统预测蛋白结构,评估哪些突变产生的异常蛋白片段更容易被免疫系统识别。在AI工具协助下,康宁汉逐步理解复杂的测序结果,也摸索出伦理审批与科研合作的路径。
数码序列如何变为救命疫苗?
真正把这套疫苗设计转化为救命针剂的,是澳洲新南威尔士大学的核糖核酸(RNA)研究团队。
新南威尔士大学RNA研究所所长索恩特森(Pall Thordarson)回忆说,当康宁汉找上他们时,他起初确实有些怀疑,主要是担心能否来得及制作疫苗。
在看完康宁汉提交的资料后,索恩特森对他的前期准备印象深刻。“他当时已经做了很多,几乎可以把mRNA序列直接交到我们手上,我们随后就能开始制备。”
新南威尔士大学团队随后将mRNA疫苗包裹进一种由脂质组成的微小保护外壳中,使疫苗能够安全注射进罗茜体内发挥作用。整个疫苗生产过程仅耗时约两个月。
肿瘤缩小:疫苗真的奏效了吗?
罗茜在去年12月注射了疫苗。几周后,它的状况明显改善:原本巨大的肿瘤缩小了一半,腿部轮廓清晰可见,甚至又能像以前一样在公园跳过篱笆追兔子。
不过,它目前尚未完全痊愈,体内依然存有肿瘤。由于犬类肥大细胞癌本身病情变化较大,目前尚无法确定肿瘤缩小有多少是疫苗的作用,也无法预测这种改善能持续多久。
康宁汉4月13日在社交媒体平台X透露,团队已完成第二款罗茜专属的mRNA癌症疫苗,计划针对约25%未受控制的肿瘤突变进行深入治疗。
科研人员强调,罗茜的案例仅为单一观察结果,并未经过严格的科学实验设计验证,所以尚不能证明疫苗具有确切疗效。索恩特森说:“我们仍无法确定究竟是什么因素导致罗茜最大的肿瘤显著缩小。”
康宁汉则说:“我并不奢望这(疫苗)能完全治愈罗茜,但我相信这种治疗为它争取到更多的时间和更高的生活质量。”
AI颠覆医疗:是患者的福音还是未知的风险?
针对这起由非专业人士主导的罕见个体化治疗,受访的新加坡专家认为,AI确实正在打破传统医疗的科研边界,但应用在人类医学领域时,安全监管与人机协作仍是不可逾越的底线。
一、人类医学不能直接复制类似尝试。
南洋理工大学生物科学院副教授丽莎(Melissa Jane Fullwood)接受《联合早报》访问时指出,这起案例之所以能落实,很大程度上得益于兽医领域的灵活性,但这个案例不能直接套用于人类医学实践。
“在人类医疗体系中,任何新的治疗方法都必须先完成严格的临床前研究,再进入分阶段临床试验,以验证安全性与疗效,之后才能获得监管批准。这一过程既复杂,成本也高昂,是个体化癌症疫苗走向普及化必须跨越的重大门槛。”
二、AI让患者更主动,也可能带来沟通挑战。
丽莎指出,患者多年来早已习惯借助网络了解疾病、探索治疗选项,并更主动地与医生或兽医互动。AI的出现,只是在加快这一趋势。
她说,更知情的患者往往能提出更好的问题,更深入理解病情,并参与更有意义的协作决策;但若个人过度相信某种由不完整信息甚至错误信息塑造的观点,可能使临床沟通变得更加困难。
三、AI参与医疗,但仍需专业监督把关。
杜克—国大医学院院长陈文炜教授受访时指出,医学界正推动“人机协同互助”(Human-in-the-Loop,HITL)模式,即AI作为辅助工具增强人类判断,而非取代专业评估。
他也指出,专属疫苗研发仍需基因测序降本、靶点发现及大规模科研协作的支持,绝非仅靠个人操作便能实现。
陈文炜提醒,AI是一把双刃剑:在合适条件下,它可以成为极为强大的工具;但如果缺乏必要的安全机制,也可能带来误判风险。
